分子生物学在过去半个世纪的发展,对人类健康和医学发展产生了质的推动。其成果之一是带动过去十几年医学分子生物学的成长,已经形成一门新的学科分子医学。基因疗法就是其中一个令人兴奋的领域。它的应用范围较广,不只限于传统概念中的遗传疾病,对肿瘤、传染病等都提供了新的治疗或预防途径。

基因疗法是基于对遗传物质即核酸的应用。广义而言,人为地有目的地对人体DNA或RNA进行处理,都是基因疗法。实际应用上,目前主要在于三个方面。一是跟踪体内细胞,二是治疗疾病,三是预防疾病。

体内细胞跟踪,是将特定的示踪基因,导入一定细胞内, 以后可以靠追踪这个基因来观察这些细胞到身体什么部位,命运如何等。严格地说,这只是帮助一些研究工作,不是治疗。但这种方法,可以用来辅助一些真正的治疗,比如看疗效或帮助跟踪肿瘤转移情况。

治疗疾病,是通常人们最容易想到的基因疗法的用途。理论上,可以有体细胞基因治疗和性细胞基因治疗二种。前者是对个体基因治疗,不影响其后代。后者是对个体的遗传系统进行改造,以至影响其后代的基因。这样,性细胞基因疗法将影响人类将来,有广泛社会后果,因此,社会和伦理的重要课题没有达到人类人类共识前,现在不能进行人类性细胞的基因疗法方面的研究。这个情况主要不是技术上的问题,因为在老鼠里,科学家们已经做了大量的性细胞基因改造的工作。对人类进行的基因疗法,

现在都是体细胞治疗。迄今做的多的是遗传病的体细胞基因疗法。已知一些遗传病是单个基因变化所造成。如果是功能缺乏性的变化,就可用基因疗法,人为地引入一个正常的基因,从而治疗疾病。这种治疗已有临床实验了。这种用途有几个局限因素。不是所有基因变化可以用引入正常基因所纠正。比如一个基因变化后,不是简单的失去功能,而是起了一个新的功能而造成疾病的话,单靠引入正常基因是不能治病的,这时需要的是要去掉原来的坏基因,换上好基因。这种基因置换型的基因疗法,在人类尚无成功进行。非遗传病的基因疗法有多方面。一个是可以作为给药系统,比如肾透析的病人血中红细胞会下降,常规对策是用红细胞生成素。这种药价格昂贵,长期注射给药也不方便。理论上,可以把红细胞生成素的基因导入体内,让人体细胞自行造药。基因疗法也可用于许多肿瘤的治疗。比如很多肿瘤是因一个叫p53的基因变化所致。将正常的p53导入肿瘤细胞,在有些肿瘤中有治疗作用。基因疗法应用于传染病方面的研究,也有很多科学家重视。特别是病毒类的疾病,常规疗法很少有效。人们寄希望于基因疗法。目前做的最多的自然是爱滋病。

基因疗法的第三大主要应用是预防疾病。这项应用是近几年特别才重视起来的。从其趋势来看有可能是最快能成熟起来的技术。因为制造基因疫苗来防病,用的是基因技术中最简易和可行的部分:表达基因产物。这个产物如果是可以引起保护性免疫的合适的旦白质,就可以有疫苗作用。基因长期表达产物,是多数基因疗法需解决的问题,但这一问题对疫苗最容易解决,因为疫苗不要求长期产生旦白质,只要短期有足量旦白质产生就可以了。已经有成功的例子,显示可以用基因疫苗替代卡介苗对付结核病。对其它一起常见传染病,比如在中国威害大的肝炎, 基因疫苗的前景也很吸引人。

对基因疗法研究最多的是美国,六年前批准第一次进入人体以来,到现在已有一百多个临床实验,美国国立卫生研究院,每年提供约二亿美元用于基因疗法有关的研究。而且产业界也兴趣日增,目前产业界对基因疗法的投资,已经超过国家投资。各方面来的信心使基因疗法这个年轻的领域充满活力。在基因载体的完善,转导能力的改进、表达水平的提高,临床应用和观察,疗效判断等多方面,都有科学家和临床医生在进行不断的努力。

美国科学家重视的,首先自然是美国常见的疾病。这样,给中国科学家和临床工作者留下了一片需进行研究的领域:中国常见或特有的疾病。对这些病的治疗和预防进行探讨,也是中国人群对中国科学家和临床医生的要求。

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